Ево зашто је СпрингВоркс Тхерапеутицс скочио за 20%

СпрингВоркс Тхерапеутицс Инц. (НАСДАК: СВТКС) Залихе су скочиле за 20% након што се компанија у клиничкој фази фокусирала на лечење рака који мења живот, а ретке болести објавиле су охрабрујуће резултате из своје студије ДеФи. Испитивање је било плацебо контролисана, двоструко слепа студија треће фазе која је процењивала безбедност, подношљивост и ефикасност експерименталног оралног инхибитора гама-секретазе компаније, Нирогацестат, у лечењу прогресивних дезмоидних тумора.

Спрингворкс објављује податке о студији ДеФи.

Извршни директор Сакиб Ислам је рекао:

Да ли тражите брзе вести, најновије савете и анализу тржишта?

Данас се пријавите за билтен Инвезз.

Десмоидни тумори су агресивни тумори меког ткива који могу довести до озбиљних негативних исхода за пацијенте, укључујући дуготрајан бол, унакаженост и ампутацију. У ретким случајевима, када су витални органи погођени, дезмоидни тумори такође могу бити опасни по живот.

Примарни циљ испитивања ДеФи био је побољшање преживљавања без прогресије болести (ПФС), при чему је нирогацестат показао статистички значајно побољшање у односу на контролу, уз смањење вероватноће прогресије болести од 71%. Штавише, испитивање је постигло све критичне секундарне циљеве, при чему је нирогацестат показао статистички значајна побољшања у исходима које су пријавили пацијенти и стопи објективног одговора у поређењу са плацебом.

Нирогацестат се боље подносио и имао је добар профил нежељених ефеката. Међутим, значајнији проценат жена у репродуктивном добу искусио је симптоме везане за дисфункцију јајника. Остале штетне појаве биле су углавном у складу са оним што је првобитно пријављено.

Више података из студије ДеФи очекује се у другој половини 2

 Планирано је да се више података подели на медицинској конференцији, а СпрингВоркс очекује да ће поднети апликацију за нове лекове (НДА) Управи за храну и лекове у другој половини 2. Ислам је закључио:

Данашње саопштење представља значајну прекретницу ка нашем циљу да доведемо прву одобрену терапију у заједницу дезмоидних тумора. Радујемо се што ћемо поделити податке о испитивању ДеФи са ФДА-ом и представити детаљне резултате студије на медицинском састанку касније ове године.

 ФДА је означила Нирогацестат као лек сирочад за лечење дезмоидних тумора, док је Европска комисија доделила лек Орпхан Друг Десигнатион за лечење саркома меког ткива. лек је такође издат са ознакама за брзу и пробојну терапију за лечење пацијената са упорним, нересектабилним, рефракторним или рекурентним дубоким фиброматозом или дезмоидним туморима