Произвођач Алцхајмеровог лека Лекемби очекује пуно одобрење ФДА овог лета

Јапански произвођач лекова Еисаи очекује да ће Управа за храну и лекове овог лета у потпуности одобрити лек Лекемби за Алцхајмерову болест, што би проширило приступ скупом новом антителу под Медицаре-ом.

Амерички извршни директор Иван Цхеунг рекао је да би ФДА, која је одобрила убрзано одобрење у јануару, могла дати потпуно одобрење чим у јулу ако компанија добије убрзани "приоритетни преглед" за демонстрирање значајног побољшања у томе како се рано лијечи Алцхајмерова болест.

„Буквално говоримо о можда пет месеци након тога, тако да тренутно хитно крећемо са ЦМС-ом“, рекао је Цхеунг за ЦНБЦ у интервјуу у четвртак. Центри за Медицаре и Медицаид услуге су савезна агенција која ће одредити колико је Лекемби, који Еисаи кошта 26,500 долара годишње, покривен за пацијенте са дијагнозом ране Алцхајмерове болести.

Компанија која је развила лек са Биоген, процењује се да ће 100,000 људи добити рану дијагнозу Алцхајмерове болести и бити квалификовано за Лекемби до 2026. године, иако је број недијагностикованих људи скоро сигурно већи.

Удружење за Алцхајмерову болест процењује да више од 2,000 људи старијих од 65 година напредује од благе до умерене деменције због ове болести дневно, што их чини неподобним за Лекемби.

Рана Алцхајмерова болест обично погађа људе старије од 65 година, изазивајући когнитивна оштећења и друге проблеме. Лекемби је показао обећање у успоравању напредовања болести у тој популацији, али носи ризик од отицања мозга и крварења.

Медицаре је у априлу 2022. објавио смернице које ограничавају покривеност за лекове за Алцхајмерову болест као што је Лекемби који користе третмане антителима за циљање плака који узрокује болест. Под Еисаи-јевим тренутним убрзаним статусом одобрења, Медицаре ће покривати само трошкове људи у клиничким испитивањима одобреним од стране ФДА или Националног института за здравље.

Еисаи има завршио своју трећу фазу суђења и више не уписује пацијенте. То значи да је лек тренутно недоступан већини, осим веома богатих. Цхеунг је рекао да компанија не зна за пацијенте који су тренутно успели да покрију Лекемби преко Медицаре-а.

Чак и ако добије потпуно одобрење у оквиру ФДА-овог процеса „приоритетног прегледа“, Медицаре би и даље могао да ограничи покривеност на пацијенте уписане у истраживачке студије које је одобрио ЦМС, агенција која води Медицаре и Медицаид федералне програме здравственог осигурања.

Компанија је поднела све податке из треће фазе са својом апликацијом за потпуно одобрење у јануару и требало би да добије одговор од ФДА у марту да ли ће агенција прихватити њену пријаву. Ако агенција одлучи да приоритетно размотри Лећембијеву пријаву, могла би да донесе коначну одлуку у року од шест месеци.

Корисници Медицаре-а који пристану да учествују у истраживачким студијама које подржава ЦМС, које су шире од клиничких испитивања, добиће покривеност ако Лекемби добије пуно одобрење. Али могуће је да би ЦМС могао да пристане на још ширу покривеност, вероватно без ограничења, ако агенција утврди да постоји висок ниво доказа који подржавају лечење, рекао је Цхеунг.

„Са високим нивоом доказа... ограничења би требало да буду веома ограничена, или можда чак и без ограничења и то је Еисаијев став“, рекао је Чеунг. „Сматрамо да корисници Медицаре-а треба да имају несметан приступ, широк и једноставан приступ Лекембију јер подаци испуњавају те критеријуме“, рекао је он.

Ако Медицаре настави да ограничава покривеност, људи у руралним заједницама би се суочили са недостатком јер су медицинске установе и универзитети у великој мери концентрисани у већим градовима.

Више од 70 чланова Конгреса овог месеца позвало је секретара за здравство Ксавијеа Бесеру и администратора ЦМС-а Чикиту Брукс-ЛаСур да ублаже ограничења покривености Лекембија како би се обезбедио већи приступ широм Америке.

„Пацијенти, породице и неговатељи који живе у руралним и недовољно опскрбљеним подручјима треба да имају исту прилику за приступ лијечењу“, писали су посланици. „Огроман физички и финансијски терет за кориснике Медицаре-а је да проведу безброј сати путујући до ограничених истраживачких институција које су домаћини испитивања.

Ако све буде у складу са Еисаијевим очекивањима, ФДА би дала пуно одобрење, а ЦМС би обезбедио неограничено покривање Лекембија. У том сценарију, Еисаи предвиђа да ће око 100,000 пацијената са раном дијагнозом Алцхајмерове болести бити квалификовани до треће године увођења лека. Еисаи је рекао да постоји довољан производни капацитет у Биогеновој фабрици у Швајцарској.

Али Цхеунг је рекао да је главни изазов увођења Лекембија то што лекари нису усмерени на дијагностиковање ране Алцхајмерове болести јер постоји тако мало третмана. ЦМС такође треба да обезбеди широку надокнаду за дијагностичке тестове, рекао је Цхеунг. То укључује ПЕТ скенирање, тренутно ограничено на један у току живота, и тестове цереброспиналне течности који се надокнађују по ниској стопи, према компанији. 

„Сваки пут када будете морали да усвојите нову дијагностичку процедуру, биће потребно неко време“, рекао је Цхеунг. „Треба да се изврши надокнада за те дијагностичке процедуре, а радиолози и здравствени радници широм земље морају то да почну да раде. И постоји временски период који је потребан људима да сазнају како то да ураде“, рекао је он.

Око 15% пацијената који испуњавају услове су млађи од 65 година и углавном су покривени приватним осигурањем, рекао је Цхеунг. Приватни осигуравачи углавном чекају одлуку о ЦМС покрићу, иако би неки могли одлучити да донесу своје одлуке о покрићу раније, рекао је он. Еисаи ће понудити помоћ при плаћању за особе које су приватно покривене, рекао је Цхеунг.

„Постоји више флексибилности и вишеструки приступи да се понуди веома добар приступ уз веома, веома ниске трошкове из џепа за те појединце“, рекао је извршни директор. Еисаи има а програм за обезбеђивање Лекемби без трошкова неосигураним пацијентима који испуњавају критеријуме подобности.

Цхеунг је рекао да би годишњи трошак Лекембија од 26,500 долара требало да се смањи током времена. Тренутно, третман се примењује два пута месечно, али Еисаи развија режим одржавања где би пацијенти добијали једну месечну дозу након првих 18 месеци лечења.

„Још није одобрено. Очекујемо да ћемо поднети захтев за дозирање за одржавање до краја следеће фискалне године“, рекао је Цхеунг. Дозирање за одржавање смањило би цену Лекембија за око половину, рекао је он.

ЦМС је у јануару рекао да ће проширити покривеност ако Еисаи пружи податке који одговарају на питања о предностима Лекембија у успоравању когнитивног пада и потенцијалној штети од нежељених ефеката као што су крварења у мозгу.

„Једна од ствари које бих само нагласио је као што знате, у овом конкретном часу, [ми] смо заиста желели да имамо више информација док учимо шта ће ови производи да раде“, рекао је ЦМС администратор Броокс-ЛаСуре у уторак током позив са новинарима. „Али и даље смо отворени за слушање нових података од произвођача и заговорника.

Еисаи каже да подаци из треће фазе суђења одговарају на та питања са високим нивоом доказа, рекао је Цхеунг.

Политика покривености Медицаре-а је контроверзна. Удружење Алцхајмера, у децембарском писму ЦМС-у, позвао на потпуно и неограничено покривање Лекембија. Роберт Егге, шеф политике удружења, рекао је да је то први пут да је ЦМС превентивно одлучио да не покрива будућу класу лекова подразумевано.

Политика Медицаре произилази из контроверзи око Адухелма, другог третмана против Алцхајмерових антитела који су развили Еисаи и Биоген. ФДА је одобрила убрзано одобрење за тај третман 2021. упркос чињеници да су независни саветници агенције рекли да докази не показују да је то успорило болест. Три саветника поднео оставку због одлуке ФДА. конгресна истрага децембра утврдио да је Адухелмово одобрење „препуно неправилности“.

Медицаре је прошлог априла одлучио да ограничи покривеност на сва моноклонска антитела која циљају мождани плак за лечење Алцхајмерове болести док не добије више доказа који показују корист за пацијенте.

„То није разумна политика јер нема разлога зашто су то морали да раде на класној основи“, рекао је Еге.

Америчка академија за неурологију, највеће светско удружење неуролога, саопштила је Медикеру у писму раније овог месеца да постоји консензус међу њеним стручњацима да је клиничко испитивање фазе три за Лекемби добро осмишљено и да су подаци клинички и статистички значајни.

Резултати клиничког испитивања, објављено у часопису Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине, открили су да је когнитивни пад био 27% спорији током 18 месеци код људи који су примали Лекемби у поређењу са онима који нису примали третман. Али било је и забринутости за безбедност код неких пацијената који су имали отицање мозга и крварење.

Смрт учесника клиничког испитивања у области Чикага такође би могла бити повезана са леканемабом, наводи истраживачко писмо објављено у часопису Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине у јануару

Председник ААН-а, др Орли Авицур, позвао је ЦМС да ревидира своја ограничења покривености тако да постоји шири приступ за Лекемби уколико третман добије традиционално одобрење ФДА.