КУРЕ Стоцк Роцкетс након што је ФДА одобрила свој најскупљи лек икада

Управа за храну и лекове управо је одобрила свој најскупљи лек икада — генску терапију хемофилије Б Царлисле Цомпаниес (ЦСЛ) и УниКуре (КУРЕ) — и акције КУРЕ су се појавиле у среду.

X

У међувремену, БиоМарин (БМРН) акције су избиле након што је ФДА рекла да неће одржати састанак саветодавног одбора на којем би се расправљало о својој генској терапији хемофилије А. Ови саветници дају необавезујуће препоруке ФДА након дискусије о предностима и ризицима експерименталних лекова. БиоМарин Роцтавиан је већ одобрен у Европи.

On данашња берза, акције КУРЕ су скочиле 14.6% на 26.36. То је продужило раст акција са пораста од 7.1% у уторак. Акције су биле изнад а буи поинт у 25.91 ван консолидације, према МаркетСмитх.цом.

БиоМарин акције су скочиле 7.3% на 97.79. То је гурнуло БиоМарин акције да избију из а основа са двоструким дном са уносом на 92.86.

КУРЕ акције: Цена је изнад очекивања

УниКуре-ова инфузија је одобрена за пацијенте са хемофилијом Б који су тренутно на режиму превенције који се зове терапија фактором ИКС, или који имају историју потенцијално смртоносних крварења или озбиљних епизода крварења. По једнократној цени од 3.5 милиона долара, Царлисле и УниКуре се надају да је лек лек.

Аналитичари кажу да је одобрење најбољи сценарио за УниКуре, компанију која је у почетку развила Хемгеник пре него што је у каснијим фазама удружила са Царлисле-ом. Ознака не ограничава терапију на било који одређени скуп пацијената нити укључује упозорење „црне кутије“.

„С обзиром на неизвесност око одобрења генске терапије за хемофилију и опрез инвеститора, мислимо да је ово велики позитиван фактор за УниКуре и кључно смањење ризика за причу“, рекла је аналитичарка УБС-а Елиана Мерле у извештају у среду.

Цена од 3.5 милиона долара је изнад препоруке Института за клинички и економски преглед. Непрофитна организација је рекла највише генске терапије хемофилије био би исплатив на 2.5 милиона долара. Извештај је испитао цене између 2 и 3 милиона долара на основу коментара руководилаца.

Аналитичар СВБ Сецуритиес Џозеф Шварц рекао је да је цена већа од очекиване вероватно разлог за малу популацију пацијената са хемофилијом Б. Ипак, он сматра да је одобрење позитивно за пацијенте са честим епизодама крварења и потребом за „оптерећеном терапијом профилаксе“.

Пацијенти ће бити праћени три сата након инфузије Хемгеника. Затим ће морати да се подвргавају недељном праћењу током три месеца како би пратили потенцијалне компликације на јетри. Шварц напомиње да се превентивни третман са фактором ИКС обично даје једном недељно.

„Верујемо да ови захтеви за праћење имају смисла и да ће се сматрати вредном жртвом за вероватну либерализацију факторске терапије, крварења и оштећења зглобова на дуже време“, рекао је он у извештају.

Има бољи рејтинг на КУРЕ акцијама.

УниКуре-ови други напори у генској терапији

Према условима споразума, Царлисле ће бити одговоран за комерцијализацију Хемгеника. Заузврат, УниКуре ће добити до 1.5 милијарди долара додатних исплата за прекретницу и тантијеме за продају у средњим годинама до распона од ниских 20%. УниКуре такође има права на производњу.

„Ми видимо (то) одобрење као кључни догађај за смањење ризика за будући потенцијал новчаних токова УниКуре-а“, рекао је Шварц. „Такође мислимо да ово добро указује на потенцијал одобрења за БиоМарин Роцтавиан код хемофилије А.

Одобрење такође вероватно даје поверење напорима УниКуре-а у другим областима генске терапије. Инвеститори су вероватно опрезнији у погледу рада компаније на Хантингтоновој болести. Три од 14 пацијената у УниКуре-овој студији доживела су озбиљне нежељене ефекте.

„Напомињемо да се ажурирање Фазе 1 и Фазе 2 још увек води у другом кварталу 2023. и да би могло бити информативни катализатор за програм са првим подацима о функционалним (циљевима)“, рекао је Мерле, аналитичар УБС-а.

Она има рејтинг за куповину акција КУРЕ и подигла је циљну цену на 42 са 40.

Пратите Аллисон Гатлин на Твиттер-у на @ИБД_АГатлин.

МОЖДА ЋЕ ТИ СЕ СВИДЕТИ И:

Медтрониц достиже двогодишњи минимум на кварталном кашњењу - али аналитичари траже светле тачке

Погледајте зашто Гилеадов посао против рака доводи до грознице

Обавите благовремене куповине и продаје упозорења уз ИБД Леадербоард

Акције за куповину и гледање: Врхунске ИПО-ове, велике и мале капице, акције залиха

Пронађите најбоље дугорочне инвестиције са дугорочним лидерима ИБД-а